随着全球老龄化加剧，神经退行性疾病的患病率逐年攀升，给社会和家庭带来了沉重的负担，但有效的治疗药物仍然匮乏，迫切需要发现新的治疗靶点和研发新的治疗策略。近年研究发现，线粒体钙单向转运体（MCU）在多种神经退行性疾病中具有重要功能，其表达或功能异常引起神经细胞线粒体钙稳态失衡是神经退行性疾病的重要机制之一，抑制MCU功能可起到良好的神经保护作用，MCU特异性抑制剂在治疗多种神经退行性疾病中已展现出良好前景。为此，该文简述了MCU的结构、功能、调控机制及其特异性抑制剂，重点分析了MCU在不同神经退行性疾病发生、发展中的作用，对深入探索MCU作为神经退行性疾病新的治疗靶点提供参考。